Drogas huérfanas (¿o pacientes huérfanos?)

La legislación estadounidense (Orphan Drug Act, de los años 80) definió como "droga huérfana" a aquel fármaco que se utilizara para la terapia de una enfermedad infrecuente, y a tal fin decidió un punto de corte arbitrario: que afectara a menos de 200.000 estadounidenses. Otra categoría (con un ojo puesto en la epidemia de VIH) fue que los costos estimados de desarrollo fuesen superiores a los beneficios económicos a recolectar a corto plazo. En fin, la letra de la legislación está. La ley daba a la FDA la potestad de conceder la categoría de "droga huérfana" a productos en investigación clínica, según criterios, y a cambio, habilitaba un mecanismo especial de evaluación de la solicitud de aprobación, así como el acceso a contribuciones y subsidios del estado. En adición, se suele otorgar una extensión de la exclusividad de comercialización, una vez aprobado el fármaco. En otras palabras, el sistema estadounidense funciona en base a incentivos a los laboratorios. Un reporte de la universidad Tufts de ese país señala que la FDA concedió el status de droga huérfana a 425 fármacos experimentales entre 2006 y 2008, frente a 208 entre 2000 y 2002 (citado en: http://finance.yahoo.com/news/Study-orphan-drug-apf-1747255650.html?x=0&.v=1).

En Europa, la EMEA publicó una normativa, explicitada en: www.ema.europa.eu/htms/human/orphans/intro.htm en la cual utiliza un criterio más restrictivo: menos de 10.000 individuos afectados - en toda Europa - para calificar.

En general, los fármacos aceptados como drogas huérfanas responden a dos grandes categorías: enfermedades genéticas relativamente raras, y cáncer. Esto no implica que otras patologías no pudieran calificar, sino que describe la situación actual.

Que haya "drogas huérfanas" implica que hay "patologías huérfanas" y por lo tanto, "pacientes huérfanos". En nuestro medio hay por lo menos un consorcio u ONG cuyo objetivo declarado es promover y facilitar la investigación clínica en "enfermedades raras". Como están las cosas, la única "promoción" sería involucrar al Estado, ya que no hay expectativa de obtener participación de un laboratorio farmacéutico. No hay una legislación sobre "drogas huérfanas" en el país.

¿Cuáles son nuestras patologías huérfanas? No se agotan en las enfermedades de baja prevalencia, por cierto. Tuberculosis, Chagas y malnutrición (tanto "en menos" - desnutrición - como "en más" - obesidad, particularmente aquélla de quienes con insuficientes recursos para alimentarse, optan por una dieta alta en carbohidratos y grasas, y pobre en proteínas) son importantes ejemplos. Lo doloroso es que en estos casos, el número de afectados es enorme, y el interés por desarrollar tratamientos es mínimo.

Si se me permite extender el concepto, también son "huérfanas" las formulaciones pediátricas. Son pocos los anti-retrovirales disponibles en formulaciones líquidas, muy pocos los antituberculosos en tal condición, etc, etc. "Se olvidan que en el mundo hay niños" - masticaba y cantaba Joan Manuel Serrat, refiriéndose a su encono con esos tipos.
Hace unos años, un diario daba cuenta del desarrollo de una formulación oral (granulado para suspensión) de un antituberculoso de uso infrecuente. El desarrollo se habría realizado en la Universidad de Córdoba. Si algún lector quisiera aportar novedades o correcciones, bienvenido/a.

El desarrollo de "formulaciones huérfanas" sería un muy buen objetivo (entre otros) para un laboratorio de producción pública de medicamentos. Alguien tiene que hacerlo.

¿Podrá "el mercado" ofrecer "la cura" para la Salud? Más que dudoso.

Saludos,
Dr. Pedro Politi

Salvavidas para no ahogarse en un mar de información. Que el “Innerput” deje de sufrir.

En primer lugar, permítanme presentarme: soy Diego Fiorelli, alumno del curso anual de Farmacología del Dr. Pedro Politi. En segundo lugar, le agradezco al doctor por el espacio compartido. Y es justamente “compartir” (opiniones, críticas, información, ideas y un largo etcétera) lo que nos convoca a los usuarios de blogs. Esta actualización será acerca de los grandes volúmenes de información que recibimos y como nos comportamos frente a esa situación.

Para ello, hacemos uso del artículo publicado por el Dr. Jim Taylor (Doctor en Filosofía o Ph.D) titulado “Less input, more innerput”. En éste, se hace consciencia sobre los peligros que acarrea manejar la información en forma descuidada, es decir, “pasarle por arriba”, “echarle un vistazo”, “quedarse en la superficie de la información recibida”, etc. El Dr. Jim se hace con un nuevo término: el llamado “Innerput”, el cual representa el proceso del pensamiento en respuesta a la información ingresada (o sea, el “input”), e incluye la comprensión, síntesis, juicio y las decisiones. Luego de ese procesamiento de datos, viene la salida (el “output”) que puede ser, aceptar o no la idea, tenerla en cuenta o “borrarla” por creer que no nos será de utilidad. Entonces, la información es solo una herramienta, y su valor es limitado si no hacemos un correcto innerput, por lo cual, solo a través de este mecanismo podemos integrar, asociar y “linkear” (si se me permite el término) la nueva información a nuestra base de datos para luego hacer uso de ella. Teniendo en cuenta lo anterior, es fácil detectar las consecuencias lapidarias de un análisis incorrecto o escueto de los datos, por ejemplo, leer un ensayo clínico sobre un nuevo producto farmacéutico sin desmenuzar su diseño, sus datos estadísticos, su repercusión socioeconómica, quienes financian, y otros aspectos relevantes, lo cual, ulteriormente nos puede llevar por el sendero de conclusiones equivocadas que terminen dañando, como siempre, al paciente. Y qué sucede cuando eso mismo se repite a una escala donde las decisiones afectan poblaciones enteras (como podría ser el ministerio de salud)…

Entonces, recomiendo leer el artículo del Dr. Jim y verán que a lo largo del mismo, resulta inevitable hacer “puentes” con la carrera de medicina que tanto nos atañe.

-¿Estamos entrenados para poder asimilar correctamente los grandes volúmenes de información o agachamos la cabeza ciegamente y estudiamos lo que nos dicen?

-¿Sabemos distinguir la información adecuada de aquella que no lo es?

-¿Cómo sería la carrera de Medicina (por ejemplo) si su diseño hubiera tenido como objetivo principal el innerput y no las trabas político económicas?

Es hora de más innerput y pensamiento crítico o bien, sufrir las consecuencias… “ibupirrapapapa pa pa pa pa…”.

Saludos, Diego.