La legislación estadounidense (Orphan Drug Act, de los años 80) definió como "droga huérfana" a aquel fármaco que se utilizara para la terapia de una enfermedad infrecuente, y a tal fin decidió un punto de corte arbitrario: que afectara a menos de 200.000 estadounidenses. Otra categoría (con un ojo puesto en la epidemia de VIH) fue que los costos estimados de desarrollo fuesen superiores a los beneficios económicos a recolectar a corto plazo. En fin, la letra de la legislación está. La ley daba a la FDA la potestad de conceder la categoría de "droga huérfana" a productos en investigación clínica, según criterios, y a cambio, habilitaba un mecanismo especial de evaluación de la solicitud de aprobación, así como el acceso a contribuciones y subsidios del estado. En adición, se suele otorgar una extensión de la exclusividad de comercialización, una vez aprobado el fármaco. En otras palabras, el sistema estadounidense funciona en base a incentivos a los laboratorios. Un reporte de la universidad Tufts de ese país señala que la FDA concedió el status de droga huérfana a 425 fármacos experimentales entre 2006 y 2008, frente a 208 entre 2000 y 2002 (citado en: http://finance.yahoo.com/news/Study-orphan-drug-apf-1747255650.html?x=0&.v=1).
En Europa, la EMEA publicó una normativa, explicitada en: www.ema.europa.eu/htms/human/orphans/intro.htm en la cual utiliza un criterio más restrictivo: menos de 10.000 individuos afectados - en toda Europa - para calificar.
En general, los fármacos aceptados como drogas huérfanas responden a dos grandes categorías: enfermedades genéticas relativamente raras, y cáncer. Esto no implica que otras patologías no pudieran calificar, sino que describe la situación actual.
Que haya "drogas huérfanas" implica que hay "patologías huérfanas" y por lo tanto, "pacientes huérfanos". En nuestro medio hay por lo menos un consorcio u ONG cuyo objetivo declarado es promover y facilitar la investigación clínica en "enfermedades raras". Como están las cosas, la única "promoción" sería involucrar al Estado, ya que no hay expectativa de obtener participación de un laboratorio farmacéutico. No hay una legislación sobre "drogas huérfanas" en el país.
¿Cuáles son nuestras patologías huérfanas? No se agotan en las enfermedades de baja prevalencia, por cierto. Tuberculosis, Chagas y malnutrición (tanto "en menos" - desnutrición - como "en más" - obesidad, particularmente aquélla de quienes con insuficientes recursos para alimentarse, optan por una dieta alta en carbohidratos y grasas, y pobre en proteínas) son importantes ejemplos. Lo doloroso es que en estos casos, el número de afectados es enorme, y el interés por desarrollar tratamientos es mínimo.
Si se me permite extender el concepto, también son "huérfanas" las formulaciones pediátricas. Son pocos los anti-retrovirales disponibles en formulaciones líquidas, muy pocos los antituberculosos en tal condición, etc, etc. "Se olvidan que en el mundo hay niños" - masticaba y cantaba Joan Manuel Serrat, refiriéndose a su encono con esos tipos.
Hace unos años, un diario daba cuenta del desarrollo de una formulación oral (granulado para suspensión) de un antituberculoso de uso infrecuente. El desarrollo se habría realizado en la Universidad de Córdoba. Si algún lector quisiera aportar novedades o correcciones, bienvenido/a.
El desarrollo de "formulaciones huérfanas" sería un muy buen objetivo (entre otros) para un laboratorio de producción pública de medicamentos. Alguien tiene que hacerlo.
¿Podrá "el mercado" ofrecer "la cura" para la Salud? Más que dudoso.
Saludos,
Dr. Pedro Politi
Nuevo podcast de psicofarmacología (en inglés)
Hace 7 años
