sábado, 22 de agosto de 2009

Moduladores de transducción de señal en enfermedades inmunológicas

Hay quienes piensan que la era de las grandes biomoléculas (anticuerpos monoclonales), si bien en franca expansión, ha visto ya nacer a sus desafiantes: las pequeñas moléculas, activas por vía oral, que modulan la cascada de transducción de señal intracelular - básicamente, tirosina-quinasas y serina- o treonina-quinasas. No todas estas quinasas celulares están acopladas a un receptor, como sabemos.

Un ejemplo de esta competición es la terapia de la artritis reumatoidea: los fármacos anti-TNF disponibles son anticuerpos monoclonales o proteínas de fusión que secuestran el TNF libre (infliximab y etanercept, respectivamente, son ejemplos). ¿No sería interesantísimo (y mucho más cómodo para el paciente) lograr actividad clínica adecuada con la conveniencia de la vía oral?
Hay dos medicamentos orales de este tipo en etapa de investigación clínica (fase II tardía) en artritis reumatoidea: uno, en desarrollo por Pfizer, y otro, por Rigel (R788 o fostamatinib).

Estos fármacos inhiben la denominada Syk tirosina quinasa, importante en la señalización de los receptores a Fc en las células B y en el funcionamiento de mastocitos, macrófagos y neutrófilos. Una consecuencia sería la reducción en los niveles locales de diversos mediadores solubles de inflamación, tales como TNF alfa, IL-1, IL-6 e IL-18.

Mientras aguardamos los ensayos de fase III, reflexionamos sobre esta "ampliación del campo de batalla" (título de una novela de Houllebecq): ya se da en Oncología Clínica (con resultados aún por dirimir); ¿por qué no se daría en otras áreas de la Medicina?

Más aún: se ha iniciado evaluación clínica en fase II de estos productos en otras patologías autoinmunes, tales como PTI (ITP) o púrpura trombocitopénica idiopática. Potencialmente, alguno de estos fármacos (o sus sucesores) podrían ser evaluados en la terapia de diversas neoplasias que utilizaran estos mecanismos de señalización intracelular.

Por el momento, nos quedamos con la expectativa y con la especulación de lo que podría llegar a ser la Medicina futura. Siempre, lamentablemente, con el aguijón: ¿será para todos?

¿Habrá algo que podamos hacer al respecto?

Saludos cordiales,
Dr. Pedro Politi

1 comentario:

  1. Recientemente, la FDA aprobó un inhibidor oral de Janus-associated-kinase (JAK), denominado tofacitinib, para la terapia de la artritis reumatoidea que no responde bien a metotrexato. En paralelo, Rigel, la empresa que desarrolla fostamatinib en un acuerdo con Astra Zeneca, viene madurando su ensayo de fase III con este compuesto en AR. Va a ser interesantísimo observar los progresos.

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